罕見病特配粉在國內(nèi)市場中一直處于較為稀缺的存在，幾乎都是跨境購的狀態(tài)，甚至曾經(jīng)罕見病消費群體還面臨過“斷糧”危機，所以在罕見病這方面國內(nèi)存在較大的需求。但是由于這一市場入局門檻非常高，投入力度也很大，所以在國內(nèi)進(jìn)行了注冊的產(chǎn)品屈指可數(shù)。

而近期減低了對部分抗癌藥、罕見病藥的藥品和原料等實施零關(guān)稅，降低特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品等的進(jìn)口關(guān)稅，也會在一定程度上推動罕見病特配粉進(jìn)入中國市場，讓國內(nèi)消費市場擁有更多選擇。

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降低進(jìn)口關(guān)稅助力國外更多特配粉進(jìn)入

國務(wù)院關(guān)稅稅則委員會對外發(fā)布公告，明年將調(diào)整部分商品的進(jìn)出口關(guān)稅。根據(jù)公告，2024年1月1日起，我國將對1010項商品實施低于最惠國稅率的進(jìn)口暫定稅率。其中，對部分抗癌藥、罕見病藥的藥品和原料等實施零關(guān)稅，降低特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品等的進(jìn)口關(guān)稅。

此政策的實施在一定程度上會推動更多跨境購罕見病特配粉進(jìn)入中國市場，從而擴充國內(nèi)市場中的產(chǎn)品供應(yīng)，讓消費者有更多選擇。罕見病特配粉在國內(nèi)市場中一直處于較為稀缺的狀態(tài)，甚至有段時間出現(xiàn)過“斷糧”的現(xiàn)象。

根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，在罕見病患者“斷糧”的原因上，有69.1%的受訪者遇到過國內(nèi)運輸困難，有62.8%的受訪者遇到過國際運輸困難，有41.6%的受訪者遇到過?家備貨不足，有35.8%的受訪者在新確診時找不到產(chǎn)品供應(yīng)渠道，還有29.7%的受訪者遇到過廠家停產(chǎn)。

有報告顯示，中國能夠買到的針對罕見病群體的“特醫(yī)食品”的種類有限，大量患者不得不通過代購、海淘等方式購買產(chǎn)品，渠道不穩(wěn)定、貨品供應(yīng)不足、產(chǎn)品質(zhì)量難以保證等。很多罕見病患者無法及時、穩(wěn)定、足量、以可負(fù)擔(dān)的花費來獲取特醫(yī)?品，80.5%的患者經(jīng)歷過?次或以上的“斷糧”危機。

因為特配粉對于特殊嬰幼兒消費群體而言，是必備產(chǎn)品，雖然罕見病特配粉屬于食品行業(yè)，但是它對于特殊群體可謂“救命藥”，被罕見病患者稱為“藥奶”。

可見罕見病特配粉對于相對特殊人群的重要程度，所以此次降低特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品等的進(jìn)口關(guān)稅，也會在很大程度上推動罕見病特配粉市場的發(fā)展，減少跨境購成本，也在一定程度上減少貨品供應(yīng)不上的情況。

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只有特殊醫(yī)學(xué)用途嬰兒苯丙酮尿癥配方粉通過國內(nèi)注冊

目前國內(nèi)市場中，關(guān)于嬰幼兒、兒童罕見病的特配粉只有特殊醫(yī)學(xué)用途嬰兒苯丙酮尿癥配方粉。其他品類無品牌布局，并且有業(yè)內(nèi)人士表示，甚至有一些罕見病特配粉都沒有企業(yè)遞交配方。現(xiàn)在國內(nèi)市場中，不少特配粉都是外資品牌推出的，罕見病特配粉也主要以外資品牌和跨境購為主。

主要是因為相較于其他國家，國內(nèi)對特醫(yī)食品實施嚴(yán)格的監(jiān)管要求，這對保證特醫(yī)食品的安全、營養(yǎng)以及臨床效果提供了保障，但是對于企業(yè)而言，入局門檻較大，這也大大限制了企業(yè)想進(jìn)入罕見病特配粉市場。

新修訂的《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊管理辦法》中對不同種類的特醫(yī)食品臨床試驗要求進(jìn)行細(xì)化調(diào)整。具體包括以臨床營養(yǎng)需求為導(dǎo)向，鼓勵創(chuàng)新；縮短審評時間；增加優(yōu)先審評審批程序；調(diào)整特定全營養(yǎng)臨床試驗表述；增加產(chǎn)品技術(shù)要求項；根據(jù)風(fēng)險現(xiàn)場核查，增加延伸審查；明確不予注冊情形；相應(yīng)提高法則等。

在2019年2月，國家衛(wèi)健委發(fā)布就發(fā)布了《罕見病診療指南(2019年版)》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療方案，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見病規(guī)范化診療能力。

國家政策也在一定程度上來推動特配粉市場的發(fā)展，但也需要品牌不斷進(jìn)行研發(fā)，從現(xiàn)在消息來看，除了現(xiàn)有產(chǎn)品外，并沒有品牌發(fā)布布局罕見病特配粉的聲明。

主要的原因是罕見病特配粉需要品牌投入力度較大，并且也不一定能夠研究出成果。三個商業(yè)批次試產(chǎn)及穩(wěn)定性研究成本高達(dá)數(shù)百萬，企業(yè)經(jīng)濟負(fù)擔(dān)大。最后是需要臨床研究。一歲以上的全營養(yǎng)罕見病特定配方需要按照GCP要求進(jìn)行注冊臨床研究，更增加注冊成本和復(fù)雜性。所以品牌在布局這一市場時，肯定會格外慎重。

03

罕見病特配粉市場較為空白擁有較大發(fā)展空間

根據(jù)《中國罕見病目錄公布》中顯示，121種罕見病被收錄，在第一批罕見病目錄中發(fā)病年齡主要在嬰幼兒、兒童階段的43種疾病。并且在我國，目前大約有1680萬罕見病患者，其中基因遺傳性的占80%，兒童期就發(fā)病的占50%-75%，甚至更高，出生后第一年就死亡的約35%，平均診斷時間大概為5年，有藥物治療的僅有5%。

根據(jù)《中國食品藥品監(jiān)管》期刊顯示，中國至少還有70%的特醫(yī)食品需求沒有得到滿足。從市場總體看，中國特醫(yī)食品規(guī)模占全球市場不到3%，與發(fā)達(dá)國家存在較大差距。從臨床滲透率看，在美國，有65%的營養(yǎng)不良患者在使用特醫(yī)食品，英國有27%，而中國大陸只有1.6%。特醫(yī)食品產(chǎn)業(yè)供需關(guān)系的嚴(yán)重失衡。

依據(jù)現(xiàn)在通過配方注冊的罕見病特配粉來看，這一市場還有較大的可布局空間，因為行業(yè)內(nèi)還處于較為空白的市場，所以一些罕見病特配粉市場布局即是“先吃螃蟹的品牌”，入局門檻較高，但是競爭力度較小。

尤其是對于現(xiàn)在整個奶粉市場而言，能夠布局特配粉領(lǐng)域的品牌并不多，布局罕見病特配粉市場的品牌更是少之又少，又因為這一產(chǎn)品是剛需，所以擁有著一定的忠實消費群體。并且布局特配粉市場，對于嬰配粉市場也有一定幫助，能夠布局特配粉市場的品牌，必然具備著科研實力，是嬰配粉市場中的加分項，也更有利于企業(yè)建設(shè)品牌護(hù)城河。